2018年6月26日，國際禁毒日。
這一天，美國食品和藥物管理局（FDA）宣布批準Epidiolex®正式上市。這是第一個獲得美國食品和藥物管理局批準上市的含純化大麻提取物的新藥。
Epidiolex®用于治療兩種嚴重而罕見的小兒癲癇疾病——Lennox-Gastaut綜合征和Dravet綜合征。其成分是純化的大麻二酚（CBD），這是一種通常在大麻植物中極少量存在的化合物，由于其抗癲癇發(fā)作的特性和其他可能的治療效果，多年來一直受到科學家和公眾的關(guān)注。
醫(yī)用大麻
盡管大麻早在上世紀就被聯(lián)合國禁毒公約列為三大毒品之一，然而，這不過是大麻廣為人知的一面。如今，隨著科學研究的不斷深入，醫(yī)用大麻正逐漸成長為醫(yī)學領(lǐng)域內(nèi)冉冉升起的“明星”。
所謂醫(yī)用大麻，是指用整個未經(jīng)加工的大麻植物或其基本提取物來治療疾病。目前，美國食品和藥物管理局尚未承認或批準大麻植物作為藥物。
不過，對大麻中的化學物質(zhì)——大麻素——的科學研究，已經(jīng)讓含有該化學物質(zhì)的兩種藥物——屈大麻酚（dronabinol）和大麻�。╪abilone）——獲得了美國食品和藥物管理局的批準。它們分別用于治療化療引起的惡心和提高艾滋病患者的食欲，這兩種藥物都是合成類四氫大麻酚（THC）藥物。
目前，大麻植物中有兩種具有醫(yī)療價值的大麻素是四氫大麻酚和大麻二酚。
四氫大麻酚是大麻中的一種化合物，會引起成癮性，而且它是對大腦中樞神經(jīng)系統(tǒng)作用最強的精神活性成分。因此，將四氫大麻酚的潛在的治療特性與其對人體構(gòu)成損害的負效應(yīng)相剝離，一直是開發(fā)針對人體內(nèi)源性大麻素系統(tǒng)的安全藥物的挑戰(zhàn)。相比之下，大麻二酚與其他信號系統(tǒng)相互作用，并且沒有同樣的損害或欣快的副作用，它面臨的安全障礙較少。
從這兩種大麻素的治療特性上看，四氫大麻酚可以增加食欲，減少惡心；還可以減少疼痛、炎癥（腫脹和發(fā)紅）和肌肉控制問題。與四氫大麻酚不同，大麻二酚是一種不會讓人感到“high”的大麻素。正因如此，它并不受娛樂消遣的“待見”。在醫(yī)學上，大麻二酚可能有助于減少疼痛和炎癥，控制癲癇發(fā)作，甚至可能治療精神疾病和成癮。
現(xiàn)在，許多研究人員（包括由美國國立衛(wèi)生研究院資助的研究人員在內(nèi)）正在繼續(xù)探索四氫大麻酚、大麻二酚和其他大麻素用于醫(yī)療的可能用途。隨著有關(guān)醫(yī)用大麻的持續(xù)研究，可能會讓更多含有大麻素的藥物獲得美國食品和藥物管理局的“綠色通行證”。
優(yōu)勢明顯
此次獲準上市的Epidiolex®，歷經(jīng)為期四年的一系列試驗，這些試驗均顯示出大麻二酚在緩解癲癇癥狀方面的優(yōu)勢，而這些癲癇癥狀對現(xiàn)有的治療方法具有高度的抵抗力。
Lennox-Gastaut綜合征和Dravet綜合征是極其罕見的癲癇疾病�；加羞@類癲癇疾病的兒童經(jīng)常每天多次發(fā)作，他們可能有發(fā)育問題，并且有很高的早期死亡風險。
多年來，患有這些疾病的孩子的父母感到極度絕望，他們有些甚至會舉家搬遷至那些大麻被合法化的州去生活，只為獲得含有大麻二酚成分的油，因為這個化合物據(jù)說對治療癲癇很有幫助。曾經(jīng)有一個患有癲癇發(fā)作的兒童，從5歲開始用大麻油（含有高大麻二酚和低四氫大麻酚）治療，結(jié)果其癲癇發(fā)作的頻率和強度確實有了顯著地下降。
但是，由于醫(yī)用大麻類產(chǎn)品仍然不受管理藥品的同一聯(lián)邦安全法規(guī)的約束，因此不能保證含有大麻二酚成分的油被準確地標記或者其是否含有污染物。此外，對于這樣的產(chǎn)品，病人或者他們的護理人員可能無法精確地控制使用劑量，或者有人甚至不知道使用多少劑量。
而Epidiolex則是一款有望于2018年秋季上市的口服藥物，其將比目前在大麻藥房或互聯(lián)網(wǎng)上銷售的大麻二酚類產(chǎn)品更安全、更可靠。
“Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征是難以控制的癲癇，患者的生活質(zhì)量會受到嚴重影響，”美國食品和藥物管理局藥物評估和研究中心神經(jīng)學產(chǎn)品部負責人Billy Dunn博士表示，“除了給Lennox-Gastaut綜合征患者帶來又一款重要治療方案外，給Dravet綜合征患者帶來的首款獲批新藥將對他們的情況帶來重要且急需的改善。”
充滿希望
總部位于英國、專注于大麻素類藥物的制藥公司GW Pharmaceuticals是植物源性大麻素治療產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域的全球領(lǐng)導者。
此前，該公司開發(fā)了一種基于大麻的藥物Sativex®。這是一種用于緩解神經(jīng)性疼痛、痙攣狀態(tài)等癥狀的口服舌下霧化噴劑，其內(nèi)含有比例1：1的大麻二酚和四氫大麻酚。早在2005年，該藥物就獲準在英國用于治療痙攣狀態(tài)，神經(jīng)性疼痛和其他多發(fā)性硬化癥的癥狀。目前，已經(jīng)在16個國家獲得使用“綠卡”。不過，它在美國尚未獲得批準。
2014年，GW Pharmaceuticals制藥公司從美國食品和藥物管理局獲得了Epidiolex新藥的快速通道資格，從而加速了利用大麻二酚抗癲癇特性藥物的開發(fā)進程。在對516名患有Lennox-Gastaut綜合征或Dravet綜合征的兒童進行了三項隨機臨床試驗中，該藥物治療癲癇疾病的潛力得到了充分的驗證。
今年1月，國際知名醫(yī)學期刊《柳葉刀》就發(fā)表了關(guān)于大麻類藥物Epidiolex（cannabidiol）的3期臨床試驗的積極結(jié)果。
緊隨其后，4月份，由來自全國各地的專家組成的美國食品和藥物管理局咨詢委員會（包括一名來自美國國立藥物濫用研究所的代表）就對試驗的臨床證據(jù)進行了評估，同時鑒于其有效地降低了癲癇發(fā)作的頻率（與安慰劑相比），且藥物呈現(xiàn)出了安全性，并具有輕微或不常見的副作用，因此咨詢委員會一致投票建議批準Epidiolex®。
據(jù)美國食品和藥物管理局此次發(fā)布的聲明介紹，通過設(shè)置對照的臨床試驗對新藥的安全性和療效進行了測試，該局的新藥批準流程也對其進行了仔細的審查。充分對照的臨床試驗支持了本次批準。“對于罹患嚴重和復雜癲癇綜合征的患者來說，處方開具者對這款新藥獨特的優(yōu)勢和持久的遞送可以有信心，并提供合適的劑量。”
對于大麻提取物新藥的獲準，美國食品和藥物管理局局長Scott Gottlieb博士指出，“本次批準表明，正確評估大麻活性成分的研究項目可以帶來重要的療法。”
他還表示，美國食品和藥物管理局將繼續(xù)支持相關(guān)研究，尋找大麻衍生物的醫(yī)療潛力，并與新藥開發(fā)者合作，為患者帶來安全、有效、高質(zhì)量的產(chǎn)品。
Epidiolex®的獲準，堪稱是為患者提供安全、有效的大麻提取物新藥的重要里程碑。它的面世，無疑給患有兩種特別嚴重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的孩子的父母們帶來了新的希望。■