2013年世界頂尖賽事環(huán)意大利自行車賽第八賽段冠軍、2014年英聯(lián)邦運(yùn)動(dòng)會(huì)公路自行車個(gè)人計(jì)時(shí)賽冠軍……
作為一名職業(yè)運(yùn)動(dòng)員，28歲的亞歷克斯·多塞特在公路自行車運(yùn)動(dòng)上迎來(lái)一次又一次的巔峰。然而除了職業(yè)自行車手的身份，亞歷克斯還有一個(gè)特殊的身份——重型血友病患者。
至今，亞歷克斯都忘不了5歲時(shí)在一次度假中因突發(fā)出血，家人深夜駕車帶他四處尋醫(yī)治療的經(jīng)歷。在這次“生死時(shí)速”后不久，亞歷克斯開(kāi)始了預(yù)防性凝血因子Ⅷ注射治療，此后病情嚴(yán)重的他再也沒(méi)有出現(xiàn)過(guò)自發(fā)性出血，逃脫了很多其他血友病患者致殘的厄運(yùn)。
同樣是“碰不得”的“玻璃人”，亞歷克斯的經(jīng)歷卻成為無(wú)數(shù)同病相憐的中國(guó)血友病患者向往的“烏托邦”。
醫(yī)學(xué)專家指出，如果血友病患者能夠采取預(yù)防治療，定期補(bǔ)充凝血因子，可以有效避免殘疾，提升生活質(zhì)量。但殘酷的現(xiàn)實(shí)是，很多中國(guó)血友病患者連出血后的按需治療都無(wú)法得到保證。
統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2014年，全國(guó)共批簽發(fā)85萬(wàn)支血源性凝血因子Ⅷ。但若以1.2萬(wàn)登記患者、每人每年預(yù)防治療用藥量300支計(jì)算，我國(guó)大陸地區(qū)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的需求量約為360萬(wàn)支。
無(wú)藥可用、藥不夠用的持續(xù)，付出的是生命的代價(jià)。而這一困境卻來(lái)自于藥品的原料——血漿。
2014年，我國(guó)全年采漿量?jī)H為5000噸左右；而同期僅有3億多人口的美國(guó)，全年采漿量卻達(dá)2.7萬(wàn)噸。
“原料血漿缺乏最直接的原因就是漿站不足。”20余年一直從事血液制品生產(chǎn)研發(fā)工作的上海萊士血液制品股份有限公司副總經(jīng)理胡維兵博士一語(yǔ)中的。
想開(kāi)漿站不容易
在中國(guó)，血漿的采集必須由具有資質(zhì)的單采血漿站執(zhí)行。
20世紀(jì)90年代，漿站一般都掛靠在地方政府部門之下，它們會(huì)把采來(lái)的血漿銷售給血液制品企業(yè)。但這種帶有“公益色彩”的漿站反而成為其創(chuàng)收的“搖錢樹”。
管辦不分造成監(jiān)督形同虛設(shè)，更可怕的是跨區(qū)域獻(xiàn)漿、頻繁采漿、不認(rèn)真驗(yàn)血、漿站不上報(bào)傳染病等不規(guī)范采漿現(xiàn)象時(shí)有發(fā)生，血漿安全性難以保證。
為革除管辦不分的弊端，2004年起，衛(wèi)生部等4部委開(kāi)始整頓單采血漿站，36家不合格的單采血漿站被關(guān)閉，一度致使中國(guó)陷入“血荒”。
2006年3月，衛(wèi)生部等9部委聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于單采血漿站轉(zhuǎn)制的工作方案》，要求按照“管辦分離”“政事分開(kāi)”的原則，衛(wèi)生部門與單采血漿站脫鉤，原由縣級(jí)衛(wèi)生行政部門設(shè)置的單采血漿站轉(zhuǎn)制為由血液制品生產(chǎn)企業(yè)設(shè)置和管理，形成“一對(duì)一”的血漿供應(yīng)關(guān)系。
與此同時(shí)，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）和衛(wèi)生部門開(kāi)始在全國(guó)各地加強(qiáng)質(zhì)量監(jiān)管，使單采血漿站符合《單采血漿站質(zhì)量管理規(guī)范》的有關(guān)要求，未經(jīng)認(rèn)證的漿站不得供漿。
如果說(shuō)改制前是“一放就亂”，那么改制后就是“一亂就收”。
國(guó)家政策的收緊和門檻的提高令全國(guó)漿站數(shù)量驟減。不僅如此，申請(qǐng)資格、漿站規(guī)劃、行政審批、監(jiān)督管理等一道道“枷鎖”更是壓在漿站身上。
在申請(qǐng)資格方面，按照2008年出臺(tái)的《單采血漿站管理辦法》的規(guī)定，新設(shè)漿站的企業(yè)注冊(cè)的血液制品不得少于6個(gè)品種，且必須同時(shí)包含人血白蛋白、人免疫球蛋白和人凝血因子三大類產(chǎn)品。這第一道枷鎖，就篩掉了1/3的國(guó)內(nèi)血液制品企業(yè)。
同時(shí)，《辦法》還對(duì)漿站布局作了嚴(yán)格界定：要求單采血漿站不得與一般血站設(shè)置在同一縣行政區(qū)劃內(nèi)。
“歐美等發(fā)達(dá)國(guó)家早已廢棄這種做法�？梢哉f(shuō)行政區(qū)域劃分是技術(shù)落后的產(chǎn)物，是信息技術(shù)不發(fā)達(dá)的無(wú)奈之選。”綠十字（中國(guó)）生物制品有限公司質(zhì)量保證室總監(jiān)楊雪瑤表示。
然而，現(xiàn)有漿站大多設(shè)在人口密度低、經(jīng)濟(jì)不發(fā)達(dá)的中西部偏遠(yuǎn)地區(qū)仍然是不爭(zhēng)的事實(shí)，這無(wú)形當(dāng)中對(duì)獻(xiàn)漿人數(shù)有非常大的限制。
但這還不是最讓企業(yè)頭疼的。
按照《血液制品管理?xiàng)l例》的規(guī)定：“申請(qǐng)?jiān)O(shè)置單采血漿站的，由縣級(jí)人民政府衛(wèi)生行政部門初審，經(jīng)設(shè)區(qū)的市、自治州人民政府衛(wèi)生行政部門或者省、自治區(qū)人民政府設(shè)立的派出機(jī)關(guān)的衛(wèi)生行政機(jī)構(gòu)審查同意，報(bào)省、自治區(qū)、直轄市人民政府衛(wèi)生行政部門審批……”
“條條框框太多了。”一名血液制品行業(yè)的專業(yè)人士告訴《科學(xué)新聞》。
由于各地主管部門自由裁量權(quán)過(guò)大，沒(méi)有一套從申請(qǐng)到批復(fù)的時(shí)間表，漿站申請(qǐng)難度依舊很高。相較之下，美國(guó)漿站的設(shè)立完全基于市場(chǎng)機(jī)制運(yùn)作，即企業(yè)根據(jù)自身規(guī)劃設(shè)立采漿站，符合聯(lián)邦和地區(qū)法規(guī)，并經(jīng)由美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）檢查后就可以采漿。
歷經(jīng)“八十一難”，終于拿到了“通關(guān)文牒”——《單采血漿許可證》，進(jìn)入漿站建設(shè)階段，但這又會(huì)耗費(fèi)2~3年的時(shí)間，使得漿站在短時(shí)間內(nèi)難以貢獻(xiàn)血漿。
作為提高我國(guó)血漿采集量的最直接、最根本的方式，鼓勵(lì)并支持企業(yè)新建漿站成為了當(dāng)務(wù)之急。
當(dāng)然，“幫”與“促”的前提是“監(jiān)”。國(guó)家在從嚴(yán)監(jiān)管的基礎(chǔ)上，引導(dǎo)國(guó)內(nèi)采集能力強(qiáng)、血漿綜合利用率高的規(guī)�；瘓F(tuán)生產(chǎn)企業(yè)加強(qiáng)血漿站能力建設(shè)，鼓勵(lì)單采漿站新設(shè)的審批，鼓勵(lì)在大中城市設(shè)置漿站才是健康的“開(kāi)源”之道。
“通過(guò)政府政策指導(dǎo)，優(yōu)化單采血漿站布局，推進(jìn)各地區(qū)采血漿工作的均衡發(fā)展，在血制品需求消耗量大的發(fā)達(dá)省份、地區(qū)等開(kāi)展?jié){站建設(shè)，提高血漿供應(yīng)量”，才能“維護(hù)國(guó)民用藥供給安全”，第十二屆全國(guó)人大代表、解放軍軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院生物工程研究所所長(zhǎng)陳薇給出了更為深遠(yuǎn)的建議。
短缺浪費(fèi)“兩重天”
由于原料血漿的匱乏，在我國(guó)提高血漿的綜合利用率，減少對(duì)血漿的浪費(fèi)就顯得尤為重要。
當(dāng)前，我國(guó)血液制品行業(yè)仍處于發(fā)展初期，提取的血液制品產(chǎn)品相對(duì)較少，約在11種左右，不到海外企業(yè)的半數(shù)。國(guó)內(nèi)企業(yè)一般只具備白蛋白和免疫球蛋白的分離能力，只有少數(shù)的6家企業(yè)具備提取凝血因子的能力。
然而，這些得來(lái)不易的血漿被白白浪費(fèi)，讓具備生產(chǎn)能力與技術(shù)的企業(yè)著實(shí)心疼。
于是，為了緩解血友病患用藥短缺，2007年，價(jià)撥冷沉淀工作得以開(kāi)展。
血漿融化后形成的冷沉淀正是人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的生產(chǎn)原料。由于人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品生產(chǎn)廠家的原料血漿量有限，故冷沉淀也有限。因此，冷沉淀的珍貴性絕不亞于凝血因子產(chǎn)品本身。
自2008年CFDA批準(zhǔn)使用價(jià)撥冷沉淀生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品以來(lái)，2011~2014年，國(guó)內(nèi)企業(yè)共為市場(chǎng)提供了約24%~50%的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，價(jià)撥冷沉淀的社會(huì)效益十分明顯。
可是事與愿違。在血液制品行業(yè)發(fā)展形勢(shì)逐漸向好的情況下，政策管控卻并未與時(shí)俱進(jìn)。
按照《血液制品管理?xiàng)l例》中的規(guī)定，“血液制品生產(chǎn)單位不得向其他任何單位供應(yīng)原料血漿”�？墒菍儆�“新生事物”的冷沉淀，究竟是屬于原料還是產(chǎn)品，卻從未得到界定。
當(dāng)《血液制品管理?xiàng)l例》這一上位法與下位法發(fā)生沖突時(shí)，政策便會(huì)躲躲閃閃，而企業(yè)也無(wú)可奈何，價(jià)撥申請(qǐng)審批也只能一推再推。
實(shí)際上，截至目前，我國(guó)從未發(fā)生過(guò)因價(jià)撥冷沉淀引起的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品安全性問(wèn)題。因此，繼續(xù)擴(kuò)大價(jià)撥冷沉淀的范圍可以說(shuō)是目前血友病患者用藥難問(wèn)題最有效、最快捷、最可行、最安全的解決方法。
而且，“從長(zhǎng)遠(yuǎn)看，價(jià)撥冷沉淀政策有利于對(duì)于血漿這類稀缺資源的充分利用。” 中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池告訴《科學(xué)新聞》。
作為“節(jié)流”的方法之一，推動(dòng)價(jià)撥冷沉淀政策也成為很多專家學(xué)者呼吁的焦點(diǎn)。
“希望國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局能夠繼續(xù)推動(dòng)價(jià)撥冷沉淀工作，讓有生產(chǎn)能力的企業(yè)快速為社會(huì)提供產(chǎn)品，這對(duì)于保障血友病患者用藥非常重要。”楊仁池說(shuō)。
“在價(jià)撥冷沉淀成功經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上，繼續(xù)擴(kuò)大價(jià)撥范圍到其他的血漿組分，出臺(tái)相關(guān)指南，有序?qū)崿F(xiàn)血漿組分的流通使用，提高血漿綜合利用率。”陳薇建議。
更為尷尬的是，我國(guó)還面臨著血站富余分離血漿的浪費(fèi)問(wèn)題。
依據(jù)國(guó)家衛(wèi)計(jì)委公布的資料，2013年，全國(guó)年通過(guò)無(wú)償獻(xiàn)血采集全血約4000 噸左右，可分離血漿2200噸左右，而當(dāng)年的臨床用血漿供應(yīng)量約為1700噸，在滿足臨床需求后，2013年全國(guó)血站合計(jì)剩余分離血漿約500噸。
可是，滿足臨床需求后的富余新鮮冰凍血漿在凍存1年后轉(zhuǎn)為冰凍血漿，在隨后的3年凍存期內(nèi)若仍無(wú)法用于臨床，則將進(jìn)行報(bào)廢處理。因此，白白浪費(fèi)掉的血漿著實(shí)讓人心疼不已。
“根據(jù)我們的研究，這兩種不同來(lái)源的血漿，在傳播病原體風(fēng)險(xiǎn)上的差別很小，沒(méi)有統(tǒng)計(jì)學(xué)差別。無(wú)償獻(xiàn)血來(lái)源的分離血漿其實(shí)是理想的原料血漿補(bǔ)充來(lái)源。”中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院輸血研究所副所長(zhǎng)劉忠曾這樣表示。
雖然歐美等發(fā)達(dá)國(guó)家對(duì)臨床應(yīng)用剩余的血漿早已全面回收利用，進(jìn)行血液制品加工，但是根據(jù)我國(guó)現(xiàn)行法律規(guī)定，血站富余分離血漿用于血液制品生產(chǎn)的途徑尚未開(kāi)通。
一方面是企業(yè)產(chǎn)能過(guò)剩，無(wú)“米”下鍋；一方面又是寶貴血漿資源的白白浪費(fèi)。
因此，在強(qiáng)化國(guó)內(nèi)單采血漿站依法依規(guī)采漿、合理規(guī)劃設(shè)置單采血漿站、提高血漿采集供應(yīng)能力的同時(shí)，“完全可以參照歐美國(guó)家多年的經(jīng)驗(yàn)和做法，將無(wú)償獻(xiàn)血富余的血漿調(diào)劑出來(lái)用于凝血因子等血液制品的生產(chǎn)”，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院輸血研究所血液安全處處長(zhǎng)李長(zhǎng)清表示。
將血站富余分離血漿應(yīng)用于血液制品生產(chǎn)，必定會(huì)引發(fā)一連串的改革，從法律層面到倫理層面，難度可想而知。
但不求變就永遠(yuǎn)不得變。在血液制品生產(chǎn)供應(yīng)已然關(guān)系到國(guó)家安全和社會(huì)穩(wěn)定大局的情況下，一個(gè)國(guó)家的獻(xiàn)漿供應(yīng)能力不僅代表著這個(gè)國(guó)家的生產(chǎn)力先進(jìn)程度，更代表著一個(gè)國(guó)家的道德水平。
當(dāng)為了國(guó)家安全與公民的人身安全，“變”，可能是麻煩事，但一定不是壞事�！�